809 combo dla f508del

[AleksandraKaczynska]

http://nacfcdl.cff.org/Documents/NACFC% ... esults.pdf
i cytuje z forum amerykańskiego
Already have answers to most of this from Vertex. Phase 3 is a definite for 809 combo. Doing an arm three with higher dosing (that's already on the fda study page) and will depend on what FDA says if they can include that higher dosing in Phase 3. And yes, larger size. Only ddf508 for Phase 3 right now.

innymi słowy chyba rusza faza 3 badań!
nie mam czasu się wczytać ale pewnie wiele osób to zrobi za mnie

[danula]

no wreszcie robią cos dla mutacji 508 !
chyba dla nas większości to duża nadzieja

[kasiab]

no to trzymamy kciuki za sukces!!!!!

[AleksandraKaczynska]

no to kolejne dobre informacje
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=743425
ale trzymajcie kciuki za vertex dla Asi też
bo mam informacje nieoficjalne z badań nad jej mutacją - pisałam o nich wcześniej - i są bardzo obiecujące

[kaja1535]

Olciu napisz w duzym skrocie cos o wynikach dla 508 po Polsku

[Mamusia Kubusia]

Dzięki Ola że wrzuciłaś to tez w wątek, ja w pośpiechu napisałam tylko na czacie.
W telegraficznym skrócie ruszyła 3 faza badań na podwójnych F508del a równolegle będą badać także na jednej F508del. Planowany wniosek na rejestrację leku na 2014. Z Kalydeco poszło szybko i tu też jest w trybie fast track, czyli możliwe że pójdzie to sprawnie:) Miejmy tylko nadzieje że przy tak dużej liczbie potencjalnych odbiorców cena spadnie

[AleksandraKaczynska]

dzieki - nie miałam czasu

[kaja1535]

Dziewczyny poryczalam sie - ze szczescia oczywiscie. Jest nadzieja i to najwazniejsze.
Dzieki za to tlumaczenie. Jestem przeszczesliwa!!!!!!!!!!!

[Mamusia Kubusia]

Kaja, moja reakcja była taka sama, tak się wzeuszyłam że tak intensywnie nad tym pracują że łzy same mi pociekły:)

[Aedan]

W tej chwili VX-809 jest najważniejszym projektem w firmie. Rejestracja w 2014 i zatwierdzenie w krotkim terminie nawet do 3 miesięcy jest całkiem realne.

[AleksandraKaczynska]

Aedan - a czy wiesz coś o badaniach nad Kalydeco nad pozostałymi mutacjami z tak zwanym dzikim białkeim cftr czy resztokowym - nie wiem jak to tłumaczyć z angielskiego - w tym mojej córeczki 3849+10kbC>T ?