Zastosowanie preparatu ivakavtor/lyumakavtor-przełom

[olenka23]

http://mukoviscidoz.org/spisok-novostei ... idoza.html

Prawda w jezyku rossyjskim

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1409547
angielski

tlumaczenie

Zastosowanie preparatu ivakavtor / lyumakavtor - przełom w leczeniu mukowiscydozy?
Otrzymano wynniki badań- znaczna poprawa czynnośći płuc i zmniejszenie liczby zaostrzeń w oskrzeljach u pacjentów.

15 maja 2015 Rada Doradcza amerykańskiej Agencji Leków (FDA), głosowało 12: 1, pryzjeło pozytywną decyzję w sprawie rozpatrzenia wyników tego badania do dla przyjęcia dokumentu końcowego.

Esli lek będzie zalecany do stosowania, to będzie - przełom. Będą potrzebne dodatkowe badania na temat skuteczności i bezpieczeństwa stosowania u dzieci (poniżej 12 lat).

To samo odnosi się do leku Kalideko (ivakavtor), który został zalecony do stosowania u pacjentów z mutacjami: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R lub R117H. W Rosji ego póki nie ma.

http://mukoviscidoz.org/mukoviscidozint ... idoza.html

Terapia genowa z mukowiscydozą - obiecujący początek-

30 maja 2015 w Londynie (Alexander Fleming Imperial College Budynek) prof. Eric Alton (Eric Alton) przedstawił wyniki fazy 2b prób terapii genowej na mukowiscydozę (Wave 1 - liposomalny wektor / nosiciel)

(teraz wyniki są przedstawiane w czasopiśmie naukowym, do publikacji w nin, wyniki nie mogą być otwarcie nadrukowane) występ będzie wkrótce dostępny, zgodnie z CF Trust)

Główny wynik. Faza 2b byla skutecyna i jest zakonczona, pokazała bezpieczeństwo leku (oprócz grupy leczonej preparatem była grupa pacjentów otrzymujących placebo).
Szczególnie wyraźny wpływ po FEV1, FVC i zaobserwowano u pacjentów z FEV1 50% do 70% od tego co powinno.
U chorych z FEV1 pomiędzy 70% a 90%, może być konieczne zwiększenie dawki leku w celu osiągnięcia tego efektu. Wydajność dostarczania leku potwierdzono poprzez pomiar różnicy potencjałów elektrycznych nabłonku oskrzeli.
Według Eric Alton, rozwój leczenia - na dobrej drodze, ale nie jest jeszcze gotowy do realizacji w praktyce klinicznej.Badania będą kontynuowane już w 2016 roku.

Kilka słowa było o badaniu Wave 2, który jest stosowany jako wektor wirusa. Jest razpracowany. Pierwsze badanie kliniczne planowane w 2016 roku.

UK Fundusz Wspierania mukowiscydozy (CF Trust) przeznaczył dodatkowe 500 000 funtów na dalsze badańia.

[slaw]

Wyniki Gene Therapy w dzisiejszym Lancet:
http://www.thelancet.com/pb/assets/raw/ ... 002453.pdf