Strona 1 z 3

Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: wt 04 lis, 2008 05:11
autor: Aedan
Kilka miesięcy temu w Paediatric Respiratory Reviews ukazał się krótki
artykuł przeglądowy podsumowujący najnowsze osiągniecia w walce z mukowiscydozą.
Autorem tego artykułu jest prof. Felix Ratjen z University of Toronto w Kanadzie.

Poniżej zamieszczam streszczenie/parafrazę głownych myśli tego artykułu.
Mam nadzieję, że mogą one być przydatne dla tych, którzy chcą się
zorientować jak wygląda obecna sytuacja w leczeniu mukowiscydozy
i o czym dyskutują lekarze i naukowcy zajmujący się tą chorobą.
Przepraszam, za miejscami niezgrabne tłumaczenie, ale robiłem to dość szybko.
Treść rozbiję na dwa posty, żeby było łatwiej czytać.
Zainteresowanym mogę podesłać oryginalny artykuł.

"Recent advances in cystic fibrosis", F. Ratjen,
Paediatric Respiratory Reviews (2008) 9, 144-148

------------------------------------------------------------------------

Diagnoza
  • W ciągu ostatnich 20 lat sytuacja chorych na CF uległa znacznej poprawie; w szczególności wydłużyła się długość życia pacjentów;
    wiele klinik ma więcej pacjentów dorosłych niż dzieci.
  • Ważnym czynnikiem wpływającym na tę poprawę jest wczesne agresywne stosowanie terapii przeciw infekcjom dróg oddechowych.
  • Bardzo ważna jest jak najwcześniejsza diagnoza CF.
  • Wprowadzenie neonatalnych badań przesiewowych jest kluczowe
    dla zidentyfikowania wszystkich chorych jak najwczesniej.
  • Badania te nie tylko poprawiają sytuację pacjenta, ale są także korzystne z ekonomicznego punktu widzenia – stosowanie odpowiedniej terapii od pierwszych tygodni życia zmniejsza wydatki na późniejsze leczenie – ważny argument dla pacjentów i polityków w krajach, gdzie takie badania nie zostały jeszcze wprowadzone.
  • Oprócz badań neonatalnych ważne jest ustalenie kluczowych wskaźników wskazujących na pogorszenie sprawności płuc u pacjentów.
  • Autor postuluje, że osoby z dobrą sprawnością płuc są często niedostatecznie leczone i to powoduje pogarszanie się sprawności płuc; zdaniem autora FEV1 (objętość powietrza wydychana na siłę w ciągu 1s) nie jest odpowiednio czułym parametrem na wykrycie pierwszych negatywnych zmian w płucach.
  • Autor postuluje test oparty na pomiarze prędkości wypłukiwania obojętnego gazu z płuc, jako bardziej adekwatny.
  • Okazuje się, że istotne zmiany w płucach mogą być widoczne na zdjęciach z wysokiej rozdzielczości tomografii, podczas gdy wyniki rutynowych testów sprawności płuc na to nie wskazują.
  • Innymi znanymi czynnikami negatywnie wpływającymi na sprawność płuc jest infekcja Pseudomonas aeruginosa i płeć żeńska.

Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. II Terapia

: wt 04 lis, 2008 05:26
autor: Aedan
Poniżej zamieszczam drugą część streszczenia artykułu
prof. Ratjena dotyczącą postępów w terapii CF.
Myślę, że niektóre punkty mogą przyczynić się do dyskusji
dotyczącej terapii stosowanej przez uczestników tego forum.
Ciekawi mnie np. jak ustosunkowujecie się do stosowania
hipertonicznego roztworu soli (wiem, że niektórzy to robią, ale pewnie opinie są rózne) i ibuprofenu.
To są bardzo tanie środki, które jednak wydają się poprawiać stan chorego.

---------------------------------------------------------------------------

Terapia

• Terapia genowa ma na celu zastąpienie wadliwego, zmutowanego genu genem prawidłowym dostarczonym za pomocą odpowiedniego nośnika (wirusa bądź niewiralnego nośnika np. liposomu); badania kliniczne z użyciem adenowirusa nie wykazały znaczącej poprawy sprawności płuc; wygląda na to, że terapia genowa jest jeszcze daleka od praktycznej realizacji.

• Inna strategią leczenia jest umożliwienie syntezy lub usprawnienie funkcji zmutowanego białka CFTR poprzez środki farmakologiczne. Metody farmakoterapii są uzależnione od klasy mutacji w genie CFTR.

• Mutacje klasy I obejmują przypadki, w których mRNA zawiera kodon STOP, co z kolei powoduje, że synteza białka CFTR nie przebiega do końca. W początkowych badaniach gentamycyna powodowała wzrost sprawności syntezy białka w przypadkach mutacji tej klasy. Pochodna gentamycyny pozbawiona właściwości bakteriobójczych znana jako PTC124 jest obecnie w trakcie badań klinicznych.

• Ponieważ tylko niewielka część pacjentów (5-10%) posiada mutacje klasy I PTC-124 nie będzie odpowiednią terapią dla większości chorych na mukowiscydozę.

• Najczęściej występująca mutacja F508del zaliczana jest do klasy II, w której zmutowane białko jest syntetyzowane, ale ponieważ posiada ono nieco inną strukturę niż prawidłowe białko, jest ono wychwytywane przez komórkową „kontrolę jakości” i rozkładane zanim opuści reticulum endoplazmatyczne.

• Białko CFTR z mutacją F508del wykazuje przewodnictwo chlorków, a więc jest przynajmniej częściowo funkcjonalne. Leki, które umożliwiłyby cząsteczce białka dotarcie do błony komórkowej mogłyby znacząco poprawić zakłócony transport chlorków, a przez to pozytywnie wpłynąć na zdrowie pacjenta. Badania umożliwiły identyfikację leków o takim działaniu. Rozróżnia się tu dwie klasy leków: korektory – które usprawniają transport białka na powierzchnię komórki oraz potencjatory – które usprawniają funkcję zmutowanego białka CFTR

• Jednym z nowych leków w klasie tzw. potencjatorów jest VX-770, który jest obecnie w trakcie badań klinicznych. Lek ten zwiększa transport chlorków w komórkach z normalnym białkiem CFTR oraz w komórkach z mutacjami G551D, R117H, i F508del. Badania kliniczne przeprowadzane są z udziałem pacjentów z mutacją G551D.

• Transport chlorków nie jest ograniczony jedynie do białka CFTR (myszy pozbawione genu CFTR nie zapadają na choroby płuc). Uaktywnienie alternatywnych kanałów chlorkowych może być sposobem leczenia mukowiscydozy. Kanały te mogą być uaktywniane bezpośrednio bądź za pośrednictwem receptora P2Y2

• Najbardziej zaawansowanym w badaniach klinicznych w tej klasie jest denufosol, który jest obecnie w trzeciej fazie badan klinicznych

• Innym lekiej z tej klasy jest Moli 1901; początkowo opracowywany jako antybiotyk aktywuje alternatywne kanały chlorkowe za pośrednictwem jonów wapnia.

• Inną bardzo prostą metodą leczenia jest przywrócenie normalnego poziomu cieczy na powierzchni nabłonka w płucach i drogach oddechowych. Można tego dokonać za pomocą hipertonicznego roztworu soli (7% chlorku sodu); najlepiej by taka profilaktyka była stosowana jak najwcześniej w przebiegu choroby. Badania potwierdziły, że stosowanie hipertonicznego roztworu soli u niemowląt jest bezpieczne.

• Podobne działanie do hipertonicznego roztworu soli ma także Bronchitol obecnie w 3 fazie badań klinicznych (jest to sproszkowany mannitol)

• Leczenie przyczyn mukowiscydozy ma z pewnością dużą przyszłość, ale postęp odnotowano także w leczeniu wtórnych efektów tej choroby – głownie infekcji i stanów zapalnych.

• Głównym patogenem odpowiedzialnym za rozwój choroby płuc w mukowiscydozie jest Pseudomonas aeruginosa. Od dawna znane są metody zwalczania tej bakterii, ale byłoby lepiej całkowicie uniknąć tej infekcji.

• W Europie przeprowadzono badania nowej szczepionki przeciwko P. aeruginosa wykorzystując dwie różne odmiany flagella występujące u tej bakterii. Mimo, że w grupie ludzi zaszczepionych częstość nowych infekcji była nieco mniejsza, ogólny efekt był niewielki. Okazało się, że znaczna część osób uległa infekcji przez bakterie z innymi typami flagellum, niż te, które zawierała szczepionka. Daje to nadzieję, że szczepionka może być efektywna pod warunkiem, że będzie zawierała odpowiednio szeroki zakres odmian flagellae.

• Kluczowym problemem w mukowiscydozie jest także stan zapalny. Jest on powodowany głównie przez infekcje bakteryjne dróg oddechowych. Kortykosteroidy wykazują pozytywny efekt na sprawność płuc podczas stanów zapalnych, ale ich ciągłe stosowanie jest niemożliwe z uwagi na skutki uboczne. Kortykosteroidy mogą być jednak skutecznie stosowane w czasie krótkotrwałych interwencji.

• Inną szeroko dyskutowaną terapią jest stosowanie ibuprofenu - niesteroidowego środka przeciwzapalnego (NSAID). Badania kliniczne nie wykazały pozytywnego wpływu stosowania ibuprofenu na FEV1, ale zauważalny, choć niewielki był wpływ na pojemność płuc. Według niektórych ostatnich danych efekt ibuprofenu jest wystarczający, by włączyć ten lek do rutynowego leczenia objawów mukowiscydozy.

----------------------------------

Podsumowanie

• Zanotowano dalszą poprawę w przebiegu mukowiscydozy: więcej pacjentów jest w stabilnym stanie z dobrą sprawnością płuc. Istnieje potrzeba wczesnego wykrywania niekorzystnych zmian w płucach.

• Leczenie mukowiscydozy ewoluuje w kierunku leczenia patofizjologicznego a to stwarza nadzieję na zatrzymanie lub nawet cofnięcie objawów choroby.

• Do czasu wprowadzenia tych nowych metod terapii bardzo ważne jest ścisłe monitorowanie i agresywna terapia infekcji i stanów zapalnych dróg oddechowych.

: wt 04 lis, 2008 11:50
autor: maga
Aedan, już Ci to kiedyś mówiłam ale jesteś niesamowita skarbiną wiedzy dla nas. Bardzo Ci dzięuję za te wszystkie informacje, są one dla nas rodziców/chorych bardzo cenne.
Tak się zastanawiam czy Ty napewno jesteś "tylko" chemikiem? :)) Bo wiedzę masz naprawdę zachwycająco wielką :)
Pozdrawiam serdecznie
Magda

: śr 05 lis, 2008 09:38
autor: Mama Szymcia
Witaj Aedan,
Chciałabym się zapytać co wiesz o sytuacji wprowadzania leku vx-770 w Stanach Zjednaczonych.
Ostatnio moi teście którzy mieszkają na Florydzie dowiedzieli się, że ten lek może być wprowadzony na ich rynku już w drugiej połowie przyszłego roku.
Czy zatem wszystkie badania poszły pomyślnie i jak wygląda sytuacja z lekiem vx-809?
Będę wdzięczna za odpowiedź i dziękuję za dotychczasowe, bardzo cenne informacje, które często podnoszą nas rodziców na duchu.

: śr 05 lis, 2008 09:53
autor: Mama Szymcia
Oto link do strony, gdzie podana jest informacja że vx-770 może być wprowadzony w Stanach Zjednoczonych już w 2009 roku:
http://www.medicalnewstoday.com/articles/127121.php

: śr 05 lis, 2008 16:17
autor: Aedan
Mama Szymcia pisze:Oto link do strony, gdzie podana jest informacja że vx-770 może być wprowadzony w Stanach Zjednoczonych już w 2009 roku:
http://www.medicalnewstoday.com/articles/127121.php
To bardzo ładna laurka dla naszej firmy :-)

Ogólnie rzecz biorąc to wszystko przebiega zgodnie z planem,
tzn. wyniki ostatnich badan klinicznych (faza II) były pomyślne.
Zostały one ogłoszone jakieś 2 tygodnie temu na tydzień przed
dużą konferencją naukową poświęconą CF, która odbyła się pod
koniec pażdziernika w Orlando, FL (tam gdzie mieszka Myszka Miki :-)

Tutaj jest link do oficjalnego ogłoszenia prasowego.

http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=341350

Proszę jednak zwrócić uwagę, że wszędzie mówi się o rozpoczęciu
procesu rejestracji w 2009, a to nie oznacza, że lek będzie
na rynku.
Proces rejestracji obejmuje 3. fazę badań klinicznych, której wyniki
stanowią podstawę zatwierdzenia leku przez FDA, złożenie
NDA (New Drug Application) do FDA i decyzję FDA czy dopuścić
lek do sprzedaży. Wszyscy mają nadzieję na pozytywne
wyniki 3. fazy i jak najszybsze zatwierdzenie leku przez FDA
(około 3 miesięcy), ale realistycznie rzecz biorąc tego wszystkiego
nie da się zrobić w rok. Przewidywałbym raczej koniec 2010 lub początek 2011.

VX-809 (korektor CFTR) jest też na dobrej drodze.
Na początku przyszłego roku odbędzie się 2 faza badań klinicznych,
która pokaże czy lek naprawdę działa (na razie wiemy że działa
w kulturach komórkowych pobranych od ludzi chorych na CF
i że jest bezpieczny). Jeśli wyniki tych badań bedą pozytywne,
to też będziemy się starać jak najszybciej wprowadzić go na rynek.
Myślę, że 2012 lub 2013 jest całkiem realny.

Ja wiem, że dla chorych każdy dzień się liczy, ale takie są realia.

: sob 08 lis, 2008 20:25
autor: Goldie
Wiadomości są naprawdę budujące a podane terminy wcale nie są takie odległe zważywszy, że rok 2009 tuz za pasem!
Moja uwagę zwróciła jednak wypowiedź prof. Ratjen o zastosowaniu kortykosteroidów. Według niego nie powinny one być podawane "na stałe" bo powoduje zbyt wiele skutków ubocznych. Nie wiem w takim razie czy nasi pulmonolodzy czytają światową prase medyczną bo własnie kortykosteroidy są u nas podstawą codziennego leczenia. Nie chcę podwazac ich wiedzy i doswiadczenia ale nie pierwszy raz wydaje mi sie że leczenie mukowiscydozy w Polsce (zwłaszcza strony płucnej)nie zmienilo sie w Polsce od jakichś 10 lat. Tak jakby nie wierzyli w skuteczność nowoczesnych leków. Najgorsze jednak jest to, że kiedy ich spytac o przyszlość leczenia, sa raczej pesymistyczni a prawde mówiąc nie interesują sie tym albo uznaja że rodzice nie sa odpowiednimi partnerami do dyskusji.

: pn 10 lis, 2008 05:49
autor: Aedan
Nie jestem lekarzem, więc nie wiem jakie są przeciwwskazania w chronicznym stosowaniu kortykosteroidów.
Słyszałem o tym, że zwalniają one wzrost, ale czy jest to jedyny problem tego nie wiem.

Ciekawi mnie natomiast stosowanie ibuprofenu na zwalczanie stanów zapalnych. Jest to też kwestia dość kontrowersyjna,
tzn. nie wiadomo na pewno czy to pomaga - niektórzy twierdzą, że tak, inni że nie.

Tak naprawdę, to mam ogromną nadzieję, że za kilka lat nasze leki
(VX-770 i VX-809) wejdą na rynek i spowodują, że te kwestie odejdą do lamusa...

oczywiście do tego czasu coś trzeba robić...

: wt 11 lis, 2008 10:22
autor: Mama Szymcia
Jesli chozi o stosowanie ibuprofenu to stosujemy go tylko podczas goraczki, a na stale moj synek przyjmuje summamed (3 ray w tygodniu), jako zapobieganie stanom zapalnym i infekcjom. A jesli chodzi o stosowanie soli hipertonicznej, nie zauwazylam roznicy miedzy stosowaniem soli 0,9% a soli 6%.

PTC124

: pn 24 lis, 2008 07:33
autor: regiel
Aedan,
czy przy naszej mutacji dele(2,3)21kb PTC124 będzie skuteczne? Możesz napisać o tym coś więcej? Drugiej mutacji niestety nadal nie znaleziono :-( Z góry dziękuję.

Re: PTC124

: pn 24 lis, 2008 19:33
autor: Aedan
regiel pisze:Aedan,
czy przy naszej mutacji dele(2,3)21kb PTC124 będzie skuteczne? Możesz napisać o tym coś więcej? Drugiej mutacji niestety nadal nie znaleziono :-( Z góry dziękuję.
Szczerze powiedziawszy to nie wiem czy można w tej chwili udzielić jednoznacznej odpowiedzi. PTC-124 powinien umożliwić dokończenie syntezy białka, która w przypadku tej mutacji zatrzymuje się bardzo wcześnie, gdzieś około 110 aminokwasu. Pozostaje pytanie, czy produkt tej syntezy (wciąż zmutowane białko) dotrze do błony komórkowej
i czy będzie działać (przewodzić chlorki i inne aniony) i jak sprawnie będzie funkcjonować. Dużo niewiadomych, a niestety niewiele
na ten temat wiemy.
Żeby pokusić się o jakąś sensowną odpowiedź należałoby zsyntetyzować
takie zmutowane białko (takie, gdy zignorujemy kodony stop) i sprawdzić jak działa in vitro. Nie wiem, czy ktoś robił podobne badania.

Pocieszające jest, że to czego brakowałoby w takim białku to początkowa sekwencja i jedna część jednego z dwóch modułów transmembranowych. Czy takie białko może funkcjonować ?
Chyba tak, ale trudno dać definitywną odpowiedź.
Być może PTC-124 w kombinacji z korektorem (np. VX-809)
dałby wymagany efekt.


Tutaj jest link pokazujący schematycznie jak wygląda białko CFTR.

http://www.genet.sickkids.on.ca/cftr/Cf ... nPage.html

: pn 12 sty, 2009 21:48
autor: przemekspider
Dzisiaj Vertex wydał oświadczenie prasowe, w którym przedstawił plany i założenia na 2009 rok.

Na pewno większości z nas zainteresuje informacja, że Vertex planuje wdrożyć testy kliniczne swojego leku VX-770 także dla pacjentów z mutacją F508del w obu allelach.

Powtórzono także infromację, że Vertex planuje wdrożyć proces rejestracji VX-770 w pierwszej połowie 2009 roku.

Jeśli chodzi o VX-809, to w 2009 roku planowane są pierwsze badania w drugiej fazie klinicznej.

Trzymajmy wszyscy kciuki. Rok 2009 powinien być decydujący dla obu tych leków.

Pełne oświadczenie na stronach prasowych Verteksu:
http://investors.vrtx.com/releasedetail ... eID=358649

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: pn 13 kwie, 2009 11:42
autor: Filipczaker
Witajcie .
Mam 21 lat i choruje na muko. Od 7 roku życie mam rozpoznaną chorobę i byłem pod opieką Instytutu Matki i Dziecka w Warszawie. Jako ze skończyłem już 18 lat przenieśli mnie do innej placówki dla dorosłych na Płocką 26 w Warszawie . Obecnie testuję nowy lek na Mukowiscydozę który ma na celu pomóc w odkrztuszaniu wydzieliny i "zahamowanie" jej produkcji w jakimś stopniu. Biorę ten lek od 2 tygodni i muszę przyznać ze faktycznie wydzieliny mam mniej . Producentem tego leku jest AstraZeneca (SZWECJA).
Jestem jednym z wielu chorych z Europy którzy podjęli sie tego badania-testu ( AZD9668 - nazwa leku) jak wpływa ten lek na chorych.
Pozdrawiam trzeba być dobrej myśli bo medycyna idzie tak do przodu ze za 5-10 lat możemy się śmiać ze kiedyś chorowaliśmy .

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: pn 13 kwie, 2009 14:30
autor: stynka48
Filipczaker piszesz że testujesz nowy lek na odksztuszanie wydzieliny,to świetnie.Być może tak jak mówisz za kilka lat będziemy sie śmiać z tego że chorowaliśmy, ale niestety niektórzy nie mają tyle czasu :-( .Pozdrawiam wszystkich forumowiczów.

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: śr 15 kwie, 2009 20:14
autor: Filipczaker
Czasu to i ja teoretycznie nie mam ale jak człowiek chce to i go trochę znajdzie. Trzeba tez w pracy mieć fajnego szefa aby dawał się zwalniać :-D .
Pozdrawiam

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: pn 27 kwie, 2009 07:15
autor: przemekspider
Pojawił się bardzo obiecujący artykuł w New York Times. Warto przeczytać:

http://health.nytimes.com/ref/health/he ... ref=health

Najważniejsze dwa akapity:

?I do think we will see a cure,? said Dr. Richard Boucher, director of the Cystic Fibrosis/Pulmonary Research and Treatment Center at the University of North Carolina at Chapel Hill. ?These therapies that hydrate the cystic fibrosis airway surface may be able to stop the progression of the disease in adults. And, very excitingly, in babies you may even be able to prevent it.?

Dr. Boucher says the likelihood that this will happen in the next 5 to 10 years is ?extremely high.? But many scientists also warn that even the most promising of drugs can fail in late-stage testing. There are now 30 or so drugs in the pipeline, including VX-809, another compound that helps correct the defective cystic fibrosis gene. If one fails, another might make it through eventually.

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: wt 05 maja, 2009 10:20
autor: przemekspider
Pharmaxis ogłosił pozytywne wyniki trzeciej fazy klinicznej leku Bronchitol!

Pacjentom, którzy w testach przyjmowali Bronchitol, a którzy nie przyjmowali Pulmozyme poprawiła się wydolność płuc o 6,6%. Pacjentom, którzy przyjmowali Pulmozyme, wydolność płuc poprawiła się o 5,2%.

Testy trwały przez pół roku (26 tygodni) i 40 ośrodkach w Wielkiej Brytanii, Irlandii, Australii oraz Nowej Zelandii.

Jeśli lek wejdzie na rynek (a wszystko wskazuje na to, że wejdzie), to będzie to pierwszy zarejestrowany lek dla pacjentów z CF od ponad 10 lat. Bronchitol jest w postaci proszku, więc wkrótce pacjenci, którzy muszą być poddawani długim, żmudnym inhalacjom będą mieli łatwiejsze codziennie życie.

Naukowa prezentacja wyników będzie miała miejsce podczas czerwcowej konferencji European Cystic Fibrosis Society we Francji. Pełne wyniki mają być zaprezentowane w październiku podczas konferencji North American Cystic Fibrosis.

Idą lepsze czasy :-)

Więcej tutaj: http://www.engelpub.com/News/Index.cfm?articleid=623442

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: wt 05 maja, 2009 13:39
autor: Goldie
Przemek, zawsze lubię czytać Twoje posty! Ja też szukam głównie takich informacji i jestem pewna, że jeszcze trochę i znajdziemy się w lepszych czasach :-P

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: wt 05 maja, 2009 15:38
autor: przemekspider
Goldie pisze:Przemek, zawsze lubię czytać Twoje posty! Ja też szukam głównie takich informacji i jestem pewna, że jeszcze trochę i znajdziemy się w lepszych czasach :-P
No właśnie, a ja mam wrażenie, że mało osób na forum jest zainteresowane tymi informacjami. A to przecież najważniejsze informacje dla nas wszystkich, nieprawdaż?

Jeśli spojrzymy na tą tabelę rozwoju leków:

http://www.cff.org/treatments/Pipeline/

to widać jak na dłoni, że kilka nowych leków, które zmienią diametralnie rzeczywistość chorych jest w bardzo zaawansowanym stadium. Interesują nas głównie dwa rodzaje rozwijanych leków: CFTR modulation oraz Restore Airway Surface Liquid, ponieważ one stanowią nową linię w leczeniu CF. Obie te linie wychodzą na przeciw podstawowemu defektowi w chorobie, a to przełomowa sprawa. Warto więc na bieżąco śledzić postępy w rozwoju tych leków, bo na pewno kilka z nich wkrótce (dwa - trzy lata) zmieni codzienną rzeczywistość nas wszystkich.

Nie oszukujmy się. Dla firm farmaceutycznych to także wyścig o wielkie pieniądze. Wszystkie te leki będą przecież zażywane przez pacjentów przez całe życie. Patrząc na miesięczny koszt leczenia Pulmozyme widać, że mimo, iż pacjentów na świecie jest relatywnie mało, to stanowić oni będą ważną linię dochodów dla tych firm... Tego też nie można przeceniać.

Śledźmy ten wyścig bo warto.

Re: Co nowego w leczeniu mukowiscydozy ? - cz. I Diagnoza

: wt 05 maja, 2009 17:52
autor: Aedan
[quote="przemekspider]
...
Nie oszukujmy się. Dla firm farmaceutycznych to także wyścig o wielkie pieniądze. Wszystkie te leki będą przecież zażywane przez pacjentów przez całe życie. Patrząc na miesięczny koszt leczenia Pulmozyme widać, że mimo, iż pacjentów na świecie jest relatywnie mało, to stanowić oni będą ważną linię dochodów dla tych firm... Tego też nie można przeceniać.

Śledźmy ten wyścig bo warto.[/quote]

polemizowałbym z tym "wyścigiem o wielkie pieniądze"
Oczywiście ani Vertex ani Pharmaxis nie są organizacjami charytatywnymi, i napewno każda z tych firm chce zarobić,
ale w perspektywie innych chorób to nie są "wielkie pieniądze". Chorych na CF jest na świecie mniej więcej 70000
i wartość całego rynku CF jest szacowana na około 2 mld $ rocznie - wszystkie terapie razem.
Myślę, że 300-500 mln rocznie to byłby bardzo dobry wynik dla pojedynczej terapii.
To nie są małe pieniądze, ale warto pamiętać, że np. niektóre statyny przynoszą grubo ponad 1 mld $ rocznie dochodu.
Koszty doprowadzenia leku na rynek oceniane są na 700-1200 mln $, zależy kogo spytać :-)
Warto też pamiętać, że patent chroni lek przez 20 lat (począwszy od złożenia patentu - zwykle przed rozpoczęciem badań klinicznych) - daje to efektywnie 7-12 lat wyłączności na rynku. Po wygaśnięciu patentu każdy może produkować
lek i jego cena zwykle spada.
Posdumowując - zysk napewno stanowi motywację, ale na rynku CF konkurencja nie jest zbyt wielka, prawie żadna.