Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Jak się leczy chorobę, jakie leki w jaki sposób się podaje, jak powinno przebiegać leczenie. Zaznaczamy, że opisywane tu rzeczy nie są zaleceniami i aby je zastosować bezwzględnie należy skonsultować się z lekarzem.
przemekspider
Aktywista
Posty: 124
Rejestracja: wt 09 gru, 2008 13:32

Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: przemekspider » pt 25 maja, 2012 16:49

Dobre wieści dla czekających na Kaleydeco (VX-770) w Polsce - regulator rynku wydał pozytywną opinię. Do trzech miesięcy lek powinien zostać dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Teraz rola fundacji i stowarzyszeń - w tym Fundacji Matio - żeby cisnąć polskie władze, aby lek był REFUNDOWANY w całości. Do dzieła!

http://www.freshnews.com/news/656582/ve ... ine-treat-

Awatar użytkownika
kasiab
Aktywista
Posty: 1233
Rejestracja: sob 19 wrz, 2009 16:42
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: kasiab » pt 25 maja, 2012 22:03

przemek fajna wiadomosc, ale w Polsce jest chyba 4 chorych z ta mutacja, niestety....... na pewno nie bedzie latwo wymusic refundacje.....
Mama Jasia z CF 29.07.2009-3849+10kbC>T i Fd508/- 28.06.2007
ObrazekObrazek
ObrazekObrazek

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: AleksandraKaczynska » sob 26 maja, 2012 06:47

a tutaj jest też rola lekarzy i nas rodziców czy chorych... bo lek jest przeznaczony dla chorych na mukowiscydozę a nie dla chorych na mutacje G551D.
trzeba naciskać bo ograniczenie go tylko dla chorych z tą jedną mutacją dla której lek wykazuje największe działanie jest ograniczaniem dostępu do leku dla tych chorych z klas mutacji - nawet nie z konkretnych mutacji - gdzie lek też pomaga - tylko mniej spektakularnie.
wiem że to trudne - ale co jest proste...
polecam lekturę i doświadczenia osób którym udostępniono lek a nie posiadają tej mutacji
nie wierzę żeby zmyślali
http://forums.cysticfibrosis.com/catego ... entercat=y\

Any doctor, any where can write a script RIGHT NOW for Kalydeco for any patient with CF regardless of mutation. They (vertex) do not require proof of mutation...that is only important if you have G551D and vertex can help get financial assistance for the drug. The form docs sign is to help G551d get insurance coverage, that is all!!!!

Vertex is bound by legal obligation to only help (financially) patients who are G551D. There is actually very little they can say to a CF patient who is not G551D because of FDA REGULATIONS because the approval of the drug only covered G551D. They cannot tell you if it might be beneficial (even if it works great in vitro on your mutation) because it is against the LAW and they will get in troulble.
However, I was informed that if your doc thinks it is an important drug to try and might be helpful, they are absoltuely allowed to prescribe it off-label. At that point, your pharmacy will do what it can to get the drug covered by insurance.

co-więcej w innych postach piszą że chorzy którzy biorą lek a nie posiadają kopi G551D po prostu dopłacają do leku - 45$ miesięcznie.
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

kaja1535
Aktywista
Posty: 265
Rejestracja: czw 27 paź, 2011 15:18
Lokalizacja: woj. kujawsko - pomorskie

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: kaja1535 » sob 26 maja, 2012 08:30

Olciu widze, ze Twoja corcia ma mutacje R553X, moj synek ma R1102X. Czy to ta sama grupa? I za co ta mutacja odpowiada?
A co do leku to jestem pełna nadziei,że bedzie ogolnie dostepny, ale zaczne w to wszystko wierzyc, gdy ktores z Was napisze - zaczynamy go brac :-D
Mama Bartoszka z CF 29.08.2011 - F508del/R1102X i zdrowej Wiki 22.09.2005

Paweł
Site Admin
Posty: 286
Rejestracja: pt 27 lut, 2004 13:19
Lokalizacja: Kraków

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: Paweł » sob 26 maja, 2012 12:47

Panie Przemku, już działamy.
Z lotniska PW
Paweł Wójtowicz
Popieram Fundację MATIO
KRS 0000097900

MarcinG
Aktywista
Posty: 65
Rejestracja: wt 06 sty, 2009 13:13

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: MarcinG » wt 29 maja, 2012 14:09

Po raz kolejny napiszę, że lek powinien działać na wszystkie mutacje z tej samej klasy w której jest G551 czyli z trzeciej, ale cały czas jest to jakoś pomijane i mało brane pod uwagę.
pozdrawiam

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: AleksandraKaczynska » wt 29 maja, 2012 14:19

jak to dobrze wiedzieć że nie jest się jedynym kto o tym mówi :D
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

MarcinG
Aktywista
Posty: 65
Rejestracja: wt 06 sty, 2009 13:13

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: MarcinG » wt 29 maja, 2012 14:51

Ja mam wrażenie że strzelam kulą w płot :(

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: AleksandraKaczynska » wt 29 maja, 2012 14:57

ja też - a razem raźniej :)
akurat moja córka jest w tej grupie że mogłaby skorzystać gdyż ma klasę I i V - gdzie też są badania laboratoryjne potwierdzające dość dużą skuteczność ...
więc się nie poddam - mi nie wolno po prostu
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

MarcinG
Aktywista
Posty: 65
Rejestracja: wt 06 sty, 2009 13:13

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: MarcinG » śr 30 maja, 2012 14:25

Mój mały ma taką mutację, że nie wiemy z której jest klasy, więc też pasowałoby sprawdzić.

julasek
Aktywista
Posty: 1370
Rejestracja: czw 14 maja, 2009 09:24
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: julasek » czw 31 maja, 2012 09:50

zawsze warto, tym bardziej, ze z nowych badań rewelacji nie widać :( http://www.bloomberg.com/news/2012-05-2 ... -data.html
ObrazekObrazek

AleksandraKaczynska
Aktywista
Posty: 1569
Rejestracja: czw 17 lip, 2008 09:47
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: AleksandraKaczynska » wt 18 wrz, 2012 13:43

to coś z forum amerykańskiego - np. dla nas to by było dużo.


New trial with Kalydeco and splicing/residual function mutations
Big news- new phase 2 study looking at Kalydeco and CFTR Mutations associated with residual CFTR function or defective mRNA splicing:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849+10kbC->T, 3272-26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G/A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G, 621+1G->T

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0 ... 70&rank=19

I believe with gating, plus residual function and splicing, this could be 20% of the CF population.

It also mentions open label at the end which is excellent for a phase 2 trial.

trzymajcie kciuki
Mama Joanny 2007 / cf i Zuzanny 2010 / zdrowa
http://asik-ak.blogspot.com/

julasek
Aktywista
Posty: 1370
Rejestracja: czw 14 maja, 2009 09:24
Lokalizacja: Warszawa
Kontakt:

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: julasek » wt 18 wrz, 2012 14:35

trzymamy :) mocno!
ObrazekObrazek


marcin ml
Aktywista
Posty: 572
Rejestracja: pn 18 cze, 2007 11:38
Lokalizacja: Kraków

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

Post autor: marcin ml » śr 03 paź, 2012 09:55

Kalydeco i Cayston dostępne w imporcie docelowym w Polsce !!!!
http://www.mukowiscydoza.pl/index.php/a ... olsce.html
1% podatku - mukowiscydoza
MATIO Fundacja Pomocy Rodzinom i Chorym na Mukowiscydozę
KRS 0000097900
htttp://www.mukowiscydoza.pl
http://www.mukowiscydoza.pl/index.php/1 ... dacji.html
http://bazy.ngo.pl/search/info.asp?id=2392

ODPOWIEDZ