Strona 1 z 1

Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: pt 25 maja, 2012 16:49
autor: przemekspider
Dobre wieści dla czekających na Kaleydeco (VX-770) w Polsce - regulator rynku wydał pozytywną opinię. Do trzech miesięcy lek powinien zostać dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej. Teraz rola fundacji i stowarzyszeń - w tym Fundacji Matio - żeby cisnąć polskie władze, aby lek był REFUNDOWANY w całości. Do dzieła!

http://www.freshnews.com/news/656582/ve ... ine-treat-

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: pt 25 maja, 2012 22:03
autor: kasiab
przemek fajna wiadomosc, ale w Polsce jest chyba 4 chorych z ta mutacja, niestety....... na pewno nie bedzie latwo wymusic refundacje.....

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: sob 26 maja, 2012 06:47
autor: AleksandraKaczynska
a tutaj jest też rola lekarzy i nas rodziców czy chorych... bo lek jest przeznaczony dla chorych na mukowiscydozę a nie dla chorych na mutacje G551D.
trzeba naciskać bo ograniczenie go tylko dla chorych z tą jedną mutacją dla której lek wykazuje największe działanie jest ograniczaniem dostępu do leku dla tych chorych z klas mutacji - nawet nie z konkretnych mutacji - gdzie lek też pomaga - tylko mniej spektakularnie.
wiem że to trudne - ale co jest proste...
polecam lekturę i doświadczenia osób którym udostępniono lek a nie posiadają tej mutacji
nie wierzę żeby zmyślali
http://forums.cysticfibrosis.com/catego ... entercat=y\

Any doctor, any where can write a script RIGHT NOW for Kalydeco for any patient with CF regardless of mutation. They (vertex) do not require proof of mutation...that is only important if you have G551D and vertex can help get financial assistance for the drug. The form docs sign is to help G551d get insurance coverage, that is all!!!!

Vertex is bound by legal obligation to only help (financially) patients who are G551D. There is actually very little they can say to a CF patient who is not G551D because of FDA REGULATIONS because the approval of the drug only covered G551D. They cannot tell you if it might be beneficial (even if it works great in vitro on your mutation) because it is against the LAW and they will get in troulble.
However, I was informed that if your doc thinks it is an important drug to try and might be helpful, they are absoltuely allowed to prescribe it off-label. At that point, your pharmacy will do what it can to get the drug covered by insurance.

co-więcej w innych postach piszą że chorzy którzy biorą lek a nie posiadają kopi G551D po prostu dopłacają do leku - 45$ miesięcznie.

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: sob 26 maja, 2012 08:30
autor: kaja1535
Olciu widze, ze Twoja corcia ma mutacje R553X, moj synek ma R1102X. Czy to ta sama grupa? I za co ta mutacja odpowiada?
A co do leku to jestem pełna nadziei,że bedzie ogolnie dostepny, ale zaczne w to wszystko wierzyc, gdy ktores z Was napisze - zaczynamy go brac :-D

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: sob 26 maja, 2012 12:47
autor: Paweł
Panie Przemku, już działamy.
Z lotniska PW

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 29 maja, 2012 14:09
autor: MarcinG
Po raz kolejny napiszę, że lek powinien działać na wszystkie mutacje z tej samej klasy w której jest G551 czyli z trzeciej, ale cały czas jest to jakoś pomijane i mało brane pod uwagę.
pozdrawiam

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 29 maja, 2012 14:19
autor: AleksandraKaczynska
jak to dobrze wiedzieć że nie jest się jedynym kto o tym mówi :D

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 29 maja, 2012 14:51
autor: MarcinG
Ja mam wrażenie że strzelam kulą w płot :(

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 29 maja, 2012 14:57
autor: AleksandraKaczynska
ja też - a razem raźniej :)
akurat moja córka jest w tej grupie że mogłaby skorzystać gdyż ma klasę I i V - gdzie też są badania laboratoryjne potwierdzające dość dużą skuteczność ...
więc się nie poddam - mi nie wolno po prostu

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: śr 30 maja, 2012 14:25
autor: MarcinG
Mój mały ma taką mutację, że nie wiemy z której jest klasy, więc też pasowałoby sprawdzić.

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: czw 31 maja, 2012 09:50
autor: julasek
zawsze warto, tym bardziej, ze z nowych badań rewelacji nie widać :( http://www.bloomberg.com/news/2012-05-2 ... -data.html

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 18 wrz, 2012 13:43
autor: AleksandraKaczynska
to coś z forum amerykańskiego - np. dla nas to by było dużo.


New trial with Kalydeco and splicing/residual function mutations
Big news- new phase 2 study looking at Kalydeco and CFTR Mutations associated with residual CFTR function or defective mRNA splicing:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849+10kbC->T, 3272-26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G/A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G, 621+1G->T

http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT0 ... 70&rank=19

I believe with gating, plus residual function and splicing, this could be 20% of the CF population.

It also mentions open label at the end which is excellent for a phase 2 trial.

trzymajcie kciuki

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 18 wrz, 2012 14:35
autor: julasek
trzymamy :) mocno!

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: wt 18 wrz, 2012 14:52
autor: AleksandraKaczynska

Re: Kaleydeco blisko akceptacji w Unii Europejskiej

: śr 03 paź, 2012 09:55
autor: marcin ml
Kalydeco i Cayston dostępne w imporcie docelowym w Polsce !!!!
http://www.mukowiscydoza.pl/index.php/a ... olsce.html